1、行業(yè)壁壘較高，龍頭企業(yè)有優(yōu)勢

細胞治療行業(yè)產(chǎn)品開發(fā)、商業(yè)化流程各階段均存在較高的進入壁壘，行業(yè)龍頭工作可建立明顯競爭優(yōu)勢。細胞治療產(chǎn)品開發(fā)及商業(yè)化流程大致可分為靶點開發(fā)、產(chǎn)品設(shè)計、臨床前研究、IND申報、臨床研究、上市審批、產(chǎn)品生產(chǎn)及商業(yè)化、以及上市后研究幾個部分。靶點開發(fā)階段壁壘相對較低，靶點本身難以保護，后發(fā)公司有快速跟進機會。產(chǎn)品設(shè)計階段和臨床前研究階段技術(shù)壁壘較高，結(jié)構(gòu)和工藝的優(yōu)化可能顯著影響產(chǎn)品性能，對公司研發(fā)能力要求較高。 IND和上市審批均需公司與監(jiān)管機構(gòu)進行溝通。細胞治療產(chǎn)品創(chuàng)新程度高，這對公司及監(jiān)管機構(gòu)的溝通與合作提出了更高的要求。由于細胞治療產(chǎn)品個性化程度高、不良反應復雜、且醫(yī)生普遍臨床處置經(jīng)驗不足，此類產(chǎn)品的臨床試驗難度高于常規(guī)藥物開發(fā)，臨床設(shè)計和管理能力可以顯著影響臨床試驗的速度和成功率。細胞治療產(chǎn)品的生產(chǎn)高度個性化，且儲存運輸條件嚴苛，對生產(chǎn)要求較高；此外，產(chǎn)品價格昂貴，使用復雜，對于廠家的商業(yè)推廣能力要求較高。監(jiān)管部門普遍要求對細胞治療產(chǎn)品開展上市后臨床研究，對公司人力財力、以及臨床管理能力要求較高。

2、靶點選擇

合適的靶點開發(fā)和選擇是細胞治療開發(fā)的第一步，靶點本身難以得到保護，后來者容易模仿。目前大部分研發(fā)中的細胞治療產(chǎn)品都選擇了不同形式的基因改造，以增強細胞治療的有效性或安全性，例如CAR結(jié)構(gòu)的表達。這些改造都針對某些腫瘤特異性的靶點，從而增強免疫細胞識別、殺傷腫瘤的能力。因此，選擇合適的靶點是細胞治療開發(fā)的第一步。

3、產(chǎn)品設(shè)計與臨床前研究

產(chǎn)品設(shè)計難度較大，細節(jié)工藝也有較大影響，壁壘較高。 相似的細胞治療產(chǎn)品設(shè)計，其優(yōu)化、工藝細節(jié)等小差異，也可能導致較大的臨床性能差異。以主流的CAR結(jié)構(gòu)為例，其五個不同組成部分均影響總體結(jié)構(gòu)的性能，需要公司具備大規(guī)模篩選結(jié)構(gòu)組合的能力，并對于研發(fā)團隊的經(jīng)驗要求較高，其核心在于難點在于平衡產(chǎn)品的有效性與安全性。核心保護來自專利和know-how的結(jié)構(gòu)優(yōu)化技術(shù)細節(jié)和經(jīng)驗，保護能力較強。

4、臨床研究與注冊審批

細胞治療產(chǎn)品個性化程度高、不良反應較多，對臨床試驗的要求較高。其核心壁壘在于依靠的臨床團隊經(jīng)驗選擇合適的endpoints等標準，注冊團隊的溝通能力，以及臨床機構(gòu)的能力及配合情況。由于后期臨床研究耗資巨大，耗時較長，甚至合適患者的搶奪，因此存在明顯的準入門檻，一般需要大藥企的支持或合作，壁壘保護程度較高。

5、生產(chǎn)與商業(yè)化

細胞治療產(chǎn)品的生產(chǎn)高度個性化，且儲存運輸條件嚴苛，對生產(chǎn)要求較高。細胞治療產(chǎn)品是一種“活的”藥物，對于生產(chǎn)、使用的時間有嚴格要求。同時，由于保證生物活性，每個生產(chǎn)中心只能覆蓋一定區(qū)域內(nèi)的客戶，因此生產(chǎn)中心的位置、數(shù)量也會影響整體的供應能力。目前細胞治療產(chǎn)品總用量不高，很多產(chǎn)品選擇外包生產(chǎn)。但隨著未來市場的拓展和用量的提高，擁有自建廠房的廠家可能獲得成本、生產(chǎn)供貨周期等方面的優(yōu)勢。

6、上市后研究及其它先發(fā)優(yōu)勢

細胞治療產(chǎn)品存在先發(fā)優(yōu)勢，龍頭企業(yè)優(yōu)勢明顯。 細胞治療產(chǎn)品個性化、差異化程度高，不同產(chǎn)品的特征、不良反應發(fā)生規(guī)律等都存在差異。此外，監(jiān)管部門要求醫(yī)療機構(gòu)通過培訓認證后才可使用相應的產(chǎn)品，因此細胞治療產(chǎn)品存在較為明顯的準入壁壘，已廣泛應用的產(chǎn)品有先發(fā)優(yōu)勢，難以被相似性能的產(chǎn)品替代。因此，先占領(lǐng)市場的龍頭企業(yè)具有顯著優(yōu)勢；后發(fā)企業(yè)需要達到更優(yōu)的臨床性能以進行競爭。